CN RNA & Gene Therapy e UNIMORE - Bando a cascata Spoke 1 “Malattie genetiche”

Il Centro Nazionale svolge attività di ricerca e promuove l’innovazione di livello nazionale e internazionale per trasformare la conoscenza scientifica nello sviluppo di terapie o procedure di interesse farmacologico e verificarne l’efficacia potenziale e la sicurezza in studi clinici. Il programma prevede, inoltre, l'attuazione di bandi a cascata sostenere progetti di ricerca fondamentale e industriale e sviluppo sperimentale attraverso l'erogazione di opportuni finanziamenti.

L’obiettivo del bando relativo allo Spoke 1 del programma (Università degli studi di Modena e Reggio Emilia) è raggiungere Enti pubblici e privati fortemente interessati a introdurre innovazioni significative in relazione a prodotti e processi. Il bando intende quindi ampliare la rete di ricerca costituita dai membri del Centro Nazionale e finanziare nuovi soggetti che possano ottenere risultati che si integrino nel programma di ricerca, ampliandone le competenze tecnologiche e accelerando il processo di disegno e sviluppo di nuove cure basate sulle Key Enabling Technologies oggetto del CN RNA & Gene Therapy.

Il bando prevede due linee di intervento:

• Linea d’intervento A: aperta agli Enti Pubblici e privati in relazione ad interventi realizzati su tutto il territorio nazionale eccetto il Mezzogiorno
• Linea d’intervento B: riservata a progetti realizzati da Enti Pubblici e privati con sede in una delle regioni del Mezzogiorno (Abruzzo, Basilicata, Calabria, Campania, Molise, Puglia, Sardegna e Sicilia)

Linea di intervento A

Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke:

• A1 - DNA editing e tRNA soppressori per lo sviluppo di terapie personalizzate in Emofilia
• A2 - Terapia genica con vettori lentivirali mediante targeting trascrizionale a livello endoteliale per l'espressione del FVIII in maniera tollerogenica
• A3 - Modelli biologici avanzati per la valutazione e la riduzione dell'immunogenicità dei vettori di terapia genica nell'emofilia.
• A4 - Metodi innovativi di delivery di sistemi di editing genetico (CRISPR-Cas, base/prime editing) tessuto-specifici tramite nanoparticelle metalliche o lipidiche in modelli di patologie neurodegenerative come l’Atassia di Friedreich.
• A5 - Progettazione e validazione di geni sintetici e di molecole che modulano il trasporto, targeting tissutale e biodisponibilità dell'RNA nelle malattie neuromuscolari ereditarie
• A7 - Attività di ricerca su nanocarriers non liposomiali, biocompatibili e biomimetici per delivery di RNA/DNA e targeting di tessuti e organi

Linea di intervento B

Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke

• A6 - Sviluppo di metodi per la valutazione della sicurezza delle tecnologie di editing del genoma di cellule staminali ematopoietiche per la terapia genica di malattie ereditarie
• A8 - Valutazione degli effetti indotti da un'aumentata espressione di miR-486 sulla secrezione di miochine e sul profilo miochinico delle vescicole extracellulari circolanti in modelli murini di Central Core Disease.
• A9 - Identificazione di molecole filogeneticamente rilevanti che modulano il metabolismo della retina in condizioni normali e patologiche e somministrazione delle molecole identificate per perturbare e trattare modelli di patologie della retina.
• A10 - Sviluppo e analisi di modelli cellulari neuro- muscolari 3D da differenziamento di iPSCs di pazienti.
• A11 - Analisi delle modificazioni epigenetiche nei modelli cellulari 2D e 3D investigati mediante ATACseq e ChIPseq.
• A12 - Sviluppo di metodi innovativi per la produzione in vitro, crioconservazione e transfer di gameti ed embrioni di modelli animali da reddito geneticamente modificati per patologie mitocondriali di origine nucleare

Track B – Technology transfer – Proof of Concept (RI e SS): B1 - Optimization of delivery and third generation sequencing approach/small RNA seq single cell pipeline to treat retina disease models

La durata del progetto non potrà essere superiore a 12 mesi.

Possono richiedere le agevolazioni:

• le Micro, Piccole e Medie imprese (MPMI);
• le Grandi Imprese (GI);
• Enti e istituzioni pubbliche di ricerca, ivi incluse le università, e gli enti di cui al Decreto legislativo n. 218/2016;
• Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico – IRCCS, che abbiano natura pubblica o privata;
• Enti di cui al Codice del Terzo Settore.

Non è possibile presentare progetti in collaborazione.

La dotazione finanziaria complessiva del bando è pari a 2.000.000 Euro, di cui:

• Linea di intervento A: 800.000 Euro
• Linea di intervento B: 1.200.000 Euro

La dimensione finanziaria del contributo per ciascuno degli Ambiti di sviluppo del bando è riportata nella Tabella 1 all’Articolo 3 del bando.

Intensità massima di aiuto per tipologia di attività e dimensione dell’impresa:

Ricerca Industriale

• Piccola Impresa: 70%
• Media Impresa: 60%
• Grande Impresa: 50%

Sviluppo Sperimentale

• Piccola Impresa: 45%
• Media Impresa: 35%
• Grande Impresa: 25%

Per i soggetti che svolgono prevalentemente attività non economica, l’agevolazione concedibile è pari al 100% dei costi ammissibili.

Pagina web per formulari e documenti

Bando

Si consiglia di consultare regolarmente il sito web ufficiale del bando per gli aggiornamenti e le informazioni addizionali.